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Malattie Rare

UNA PRIORITÀ SANITARIA , UNA PRIORITÀ RECORDATI ( per visitare il sito )

Una malattia rara è una malattia mortale o gravemente invalidante che affligge, secondo la definizione europea, meno di cinque abitanti su 10.000 oppure, secondo quella americana, meno di 200.000 persone negli Stati Uniti d’America. Sono in genere malattie di origine genetica che possono colpire pazienti di qualsiasi età, sesso, etnia e coinvolgere ogni tipo di specializzazione medica. A soffrirne sono spesso  neonati, bambini e giovani. In Europa si contano più di 25 milioni di persone malate. Attualmente sono conosciute più di 7.000 malattie rare ma ad oggi esistono trattamenti solo per circa 300 di queste. Un farmaco orfano è una specialità medica appositamente sviluppata per il trattamento di una malattia rara. Il numero dei pazienti afflitti da ogni malattia rara è così piccolo che spesso accade che una malattia rara non venga “adottata” da una industria farmaceutica, fatto dal quale deriva la dizione “farmaci orfani”.
 
A causa della diffusa gamma di malattie esistenti, sia gli specialisti che i medici di famiglia potrebbero un giorno imbattersi in un paziente con una malattia rara o addirittura non incontrarne mai uno nel corso della propria carriera. Per questo motivo esiste sempre il rischio che ad un bambino nato con un malattia rara non venga effettuata una corretta diagnosi e somministrato un trattamento adeguato.
 
ORPHAN EUROPE E RECORDATI RARE DISEASES:
LE SOCIETÀ RECORDATI DEDICATE AI FARMACI ORFANI


l Gruppo Recordati opera nel settore delle malattie rare in tutto il mondo attraverso le proprie società dedicate Orphan Europe e Recordati Rare Diseases, condividendo il principio secondo il quale ogni persona affetta da una malattia rara ha diritto al miglior trattamento possibile.
 
IN EUROPA ( per visitare il sito )

Orphan Europe è una primaria società farmaceutica europea Recordati interamente dedicata alla ricerca, allo sviluppo e alla commercializzazione di farmaci per il trattamento di malattie rare. E’ una delle più importanti società in Europa quanto a numero di farmaci orfani immessi sul mercato. La società commercializza prodotti per lo più destinati al trattamento di deficit metabolici di origine genetica. Orphan Europe è focalizzata su farmaci destinati alla cura di alcune delle patologie più rare. Orphan Europe ha sviluppato una presenza globale attraverso una strutturata rete di filiali in Europa e in Medio Oriente, rappresentanti altamente qualificati, appositamente istruiti ed esclusivamente dedicati, numerosi accordi commerciali e un sistema di spedizioni dirette appositamente studiato per distribuire le proprie specialità in quantità ridotte con packaging ad hoc nel mondo.
 
Gli orphan drug specialists (la rete specializzata e appositamente addestrata a questo tipo di informazione scientifica) incontrano medici specializzati in svariate discipline impegnati nella diagnosi e/o nel trattamento di pazienti affetti da malattie rare. In queste aree mediche altamente specializzate sviluppano inoltre altri contatti chiave con farmacisti ospedalieri, infermiere specializzate, biochimici e dietologi che concorrono attivamente nell’alleviare le sofferenze di questi pazienti. Oltre a conoscenze mediche e farmacologiche relative alle malattie rare, gli orphan drug specialists possiedono anche una formazione che consente loro di affrontare tutti gli aspetti inerenti allo sviluppo e alla registrazione dei farmaci orfani.
 
Nel 2014 EURORDIS, l’Organizzazione Europea per le Malattie Rare, ha conferito a Orphan Europe il prestigioso premio EURORDIS, per l'eccezionale contributo apportato dalla società nel ridurre l'impatto delle malattie rare sulla vita delle persone malate. L’associazione europea ha voluto sottolineare gli importanti risultati ottenuti da Orphan Europe nel migliorare la diagnosi e il trattamento di tali malattie, nello sviluppare un consistente numero di farmaci e una “forte pipeline di trattamenti per le malattie rare”, nonché riconoscere l’impegno da essa profuso a favore delle associazioni dei malati e nel creare reti scientifiche dedicate.
 
NEGLI STATI UNITI D’AMERICA ( per visitare il sito )

Recordati Rare Diseases, la filiale statunitense del Gruppo, offre dal 2013 un proprio portafoglio prodotti dedicato al trattamento di diverse malattie rare. Anche negli Stati Uniti d’America l’organizzazione collabora a stretto contatto con specialisti, operatori sanitari, i pazienti, le loro famiglie e le loro associazioni per venire
incontro alle esigenze delle persone affette da queste malattie e diffondere le scarse conoscenze disponibili. Nel 2011 l’impegno Recordati nel raggiungere con i propri farmaci i pazienti affetti da patologie rare è stato premiato dalla National Organisation for Rare Disorders, NORD, con l’assegnazione del “Corporate Award” 2011. Questo importante riconoscimento ci è stato attribuito per l’introduzione negli USA di Carbaglu® la prima terapia specifica approvata dall’FDA (Food and Drug Administration) per il deficit di NAGS, una malattia metabolica ereditaria molto rara.
 
 

 
 
RECORDATI RARE DISEASES ACADEMY ( per visitare il sito )
IL NOSTRO IMPEGNO NELLA CURA DELLE MALATTIE RARE
 
L’acquisizione e la diffusione di conoscenze scientifiche specifiche è fondamentale per identificare una malattia rara ed è di grande importanza per individuare nuove terapie.  Recordati è impegnata nel sostenere le famiglie colpite da queste patologie sia attraverso la ricerca e lo sviluppo di nuove terapie, sia attraverso la diffusione delle conoscenze all’interno della comunità scientifica.
 
Lavorare nel campo delle malattie rare rappresenta un’importante responsabilità nei confronti
dei pazienti e dei professionisti della sanità. L’Academy è stata istituita per mettere a disposizione
della comunità contributi incondizionati destinati alla formazione del personale che lavora nell’ambito
delle malattie rare. Corsi di formazione ad alto livello scientifico vengono organizzati sotto la supervisione di un comitato scientifico indipendente allo scopo di condividere l’esperienza acquisita e i risultati ottenuti nella gestione delle malattie rare, in un ambito nel quale le esperienze individuali sono, per loro stessa natura, molto limitate. L’Accademy offre quindi agli specialisti l’opportunità di arricchire le proprie conoscenze, sviluppare nuove idee e stringere nuove collaborazioni scientifiche tra di loro. Ogni anno vengono organizzati quattro eventi nei quali clinici e scienziati di tutto il mondo s’incontrano per discutere le innovazioni, le nuove strategie diagnostiche e gestionali. Offre anche corsi online di e-learning con lo scopo di rendere disponibile ai medici di tutto il mondo l’informazione più aggiornata e clinicamente utile nell’ambito delle attuali conoscenze e raccomandazioni di cura.